حصلت شركة Stem Cell Medicines على حقوق تطوير دواء لمرض التوحد تم تطويره في جامعة تل أبيب

تتمتع الإكسوسومات المشتقة من الخلايا الجذعية بالقدرة على علاج الأمراض العصبية من خلال الحاجز الدموي الدماغي والتوحد باستخدام شكل خفيف من الاستنشاق الأنفي * وقد أظهرت الدراسات قبل السريرية نجاحها في علاج الأعراض الأساسية لمرض التوحد

تعلن شركة الخلايا الجذعية، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات مبتكرة للأعراض العصبية تعتمد على الخلايا الجذعية وجزيئات مضادة لـ BMP لعلاج التصلب المتعدد والعلاج الجيني المعتمد على (العلاج الجيني) لآلام الأعصاب، عن حصولها على ترخيص لتقنية مبتكرة تعتمد على الإكسوسومات لعلاج الأمراض العصبية والنفسية وخاصة مرض التوحد. تم تطوير علاج مرض التوحد من قبل البروفيسور داني أوفين من كلية سكلار للطب بجامعة تل أبيب وكلية شيم سيجول لعلم الأعصاب وتم شراؤه من شركة راموت، شركة التسويق بجامعة تل أبيب.

الإكسوسومات هي جزيئات صغيرة تظهر في سائل الخلايا وتستخدم للتواصل مع الخلايا البعيدة. يتم إعطاء الإكسوسومات من الخلايا الجذعية الوسيطة MSC-exosomes بطريقة فريدة عن طريق الاستنشاق عبر الأنف. أول مؤشر تم تطويره هو مرض التوحد. التوحد هو اضطراب في النمو العصبي يتميز بثلاثة أعراض رئيسية تشمل: ضعف شديد في التفاعلات الاجتماعية ومهارات الاتصال، والسلوكيات المتكررة، وعدم المرونة المعرفية. لقد تزايد عدد الأشخاص الذين يعانون من مرض التوحد بشكل مطرد في السنوات الأخيرة، ولا يوجد حاليا أي علاج فعال، وبالتالي فإن الحاجة الطبية التي لم يتم الرد عليها تتزايد باطراد. أكثر من 3.5 مليون أمريكي مصابون بالتوحد. وفقًا لوزارة الصحة الأمريكية، ارتفع معدل انتشار مرض التوحد بين الأطفال في الولايات المتحدة إلى 1 من كل 59 طفلًا في عام 2018 مقارنة بـ 1 من كل 110 أطفال في عام 2010، وبالتالي فإن التوحد هو الإعاقة النمائية الأسرع نموًا بدون دواء معتمد. وتتوقع الشركة أنه بعد الموافقة التنظيمية على الدواء المعتمد على الإكسوسومات، فإن الدواء لديه القدرة على أن يصبح دواء رائدا يبيع أكثر من مليار دولار سنويا، حيث سيتم الوصول إلى ذروة المبيعات بعد خمس سنوات من الموافقة.

استنادًا إلى بيانات الكفاءة المثيرة للإعجاب في النماذج قبل السريرية، يؤدي العلاج باستخدام الإكسوسومات ذات الأصل الوسيط إلى تحسن كبير في المعايير التالية: زيادة التفاعل الاجتماعي بما في ذلك الصوت، وتقليل السلوكيات المتكررة وتحسن كبير في سلوكيات الأمهات عند استرجاع الجراء. لم تتم ملاحظة أي أعراض سلبية في التجارب ما قبل السريرية، وبالتالي من المتوقع النجاح السريري في البشر.

وقال البروفيسور ديتزا تزور، مدير مركز التوحد ALOT في مركز أساف هروفيه الطبي، وهو خبير في طب الأطفال العام مع تخصص في طب أعصاب الأطفال ونمو الطفل: "إن الإكسوزومات ذات الأصل الوسيطي هي تقنية مبتكرة وواعدة لها أظهرت فعالية كبيرة في الدراسات قبل السريرية التي أجرتها الشركة، والمخصصة لعلاج مرض التوحد لدى الأطفال والبالغين، مع وجود احتياجات طبية غير ملباة تنمو بوتيرة سريعة." وقال إيهود ماروم، الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس إدارة شركة الخلايا الجذعية المحدودة: "مع هذه النتائج السريرية المشجعة، عندما يتعلق الأمر بدواء مناسب للأطفال عن طريق الأنف، سيتم دفعنا لإجراء تجربة سريرية فورية. إن تطوير العلاجات باستخدام الخلايا أو مشتقات الخلايا في مجالات طب الأعصاب هو من صميم أنشطة الشركة، بما في ذلك مرض التوحد، وهو حاجة طبية ليس لها حل اليوم.

تنتقل أدوية الخلايا الجذعية بسرعة من مرحلة التجارب ما قبل السريرية إلى التجارب السريرية وسيتم تمويل التطوير السريري للأدوية من خلال جمع 30 مليون دولار من خلال التعاون الاستراتيجي والاستثمارات في الشركة.

شركة أدوية الخلايا الجذعية تأسست في بداية عام 2010 وهي تجمع بين الأدوية والطب الحيوي. تمتلك الشركة مركزًا لمختبر الأبحاث وموقع إنتاج على مستوى GMP في حديقة Mount Hotzavim Science Park في القدس لتطوير المنتجات بما يصل إلى التجارب السريرية. تقوم الشركة بتطوير منتجات العلاج الخلوي كعلاجات مستقلة أو بالاشتراك مع الأدوية، مع التركيز على المؤشرات العصبية، بما في ذلك التصلب المتعدد والألم والإصابات العصبية العضلية والتوحد. تقوم الشركة بتطوير وتصنيع وتسجيل وتسويق منتجاتها، وقد تم تأسيسها من قبل فريق من رواد الأعمال في مجال علوم الحياة والأدوية.