يسمح بروتوكول العلاج الممتد لشركة Protelix بزيادة عدد المرضى الذين تم علاجهم بالدواء بشكل كبير في الولايات المتحدة وبلدان أخرى مع مواصلة البحث كجزء من تجربة المرحلة الثالثة
- أعلنت شركة Protlix Biotherapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على بروتوكول العلاج الموسع لاستخدام عقار prGCD في المرضى الذين يعانون من مرض جوشر. مرض غوشيه هو اضطراب نادر وخطير يتجلى في أعراض حادة ومنهكة وينجم عن نقص إنزيم الجلوكوسيريبروسيداز الذي يكسر الدهون. يعتمد prGCD، المنتج الرائد لشركة Protelix، على تقنية طورتها الشركة لإنتاج البروتينات المؤتلفة على أساس الخلايا النباتية. إن prGCD هو موضوع البحث في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية التي تدرس علاج مرض غوشيه.
طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من شركة Protelix تقديم بروتوكول علاجي موسع بسبب النقص في الدواء الحالي الذي تصنعه شركة Genzyme. يسمح بروتوكول العلاج الموسع لشركة Protelix بزيادة عدد المرضى الذين تم علاجهم بالدواء بشكل كبير في الولايات المتحدة وبلدان أخرى مع مواصلة البحث كجزء من تجربة المرحلة الثالثة. قبل الموافقة على البروتوكول، قامت إدارة الغذاء والدواء بمراجعة تقرير حديث يصف الوضع الحالي لجميع تجارب أدوية prGCD.
بروتوكول العلاج متعدد المراكز، عشوائي، مصمم لاختبار سلامة prGCD ويسمح للأطباء بمعالجة المرضى الذين يعانون من Gauche بالدواء خلال الفترة المتوقعة لنقص الإنزيم وما بعدها. سيكون المرضى قادرين على الاستمرار في العلاج باستخدام prGCD حتى يصبح الدواء متاحًا تجاريًا. وستوفر الشركة الدواء مجانًا للمرضى الذين سيتم تجنيدهم كجزء من البروتوكول.
الدكتور ديفيد أفيزر - الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Protelix: "نحن نقدر التعاون الذي قدمته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في إعداد بروتوكول العلاج ونعمل بشكل مستمر وعن كثب مع الأطباء ومنظمات المرضى من أجل تمكين العلاج بالدواء. ونتوقع أن يتم نشر نتائج المرحلة الثالثة من التجربة في أكتوبر ونخطط لتقديم ملف التسجيل إلى السلطات بحلول نهاية عام 2009."
يقوم Protelix بإنتاج بروتين الجلوكوسيريبروسيداز البشري المؤتلف في الخلايا النباتية. هذا البروتين ضروري لمرضى غوشيه ويعتبر إنتاجه في النباتات على نطاق صناعي إنجازًا هائلاً لصناعة التكنولوجيا الحيوية الإسرائيلية.
