في الماضي، كان يتم علاج مريض التصلب الجانبي الضموري بالدواء، في رعاية رحيمة، وبصيغة علاجية مماثلة. تباطأ مرضه إلى حد كبير واستقرت حالته إلى حد كبير مع العلاج IPL344 الذي تم إعطاؤه له لأكثر من عامين.
تعلن شركة التكنولوجيا الحيوية Immunity Pharma عن بدء علاج أول مريض كجزء من دراسة سريرية على مرضى التصلب الجانبي الضموري باستخدام الدواء الأصلي IPL344. والغرض من هذه الدراسة هو فحص فعالية وسلامة الدواء في الاستخدام على المدى الطويل في المرضى. ستكون مقاييس النجاح هي إبطاء تطور المرض وفقًا لتقديرات قوة العضلات وقدرة التنفس وغيرها من الوظائف التي تتطلب استخدام العضلات. سيتم إجراء الدراسة في عيادة ALS في مركز هداسا عين كارم الطبي في القدس، والتي يرأسها الدكتور مارك جوتكين، الباحث الرئيسي في هذه الدراسة.
في الماضي، كان يتم علاج مريض التصلب الجانبي الضموري بالدواء، في رعاية رحيمة، وبصيغة علاجية مماثلة. تباطأ مرضه إلى حد كبير واستقرت حالته إلى حد كبير مع العلاج IPL344 الذي تم إعطاؤه له لأكثر من عامين.
تم اكتشاف IPL344 في مختبر أبحاث البروفيسور يارون كوهين من قسم علم المناعة في معهد وايزمان للعلوم. وينشط الدواء في مختلف الخلايا الحيوية، بما في ذلك الخلايا العصبية، وآلية التحكم المركزية Akt/GSK التي تمنع موت الخلايا والالتهابات المدمرة، ويمكن أن تنشط آليات دفاع إضافية. ومن المتوقع أن يؤدي تفعيل هذه الآليات إلى إبطاء تطور المرض، عن طريق تقليل الضرر الذي يسببه التصلب الجانبي الضموري للخلايا العصبية والعضلات وخلايا الجهاز المناعي.
في الجزء الأول من الدراسة، المرحلة 1/2، سيتم اختبار سلامة الدواء عند تناوله يوميًا عن طريق الوريد لمدة شهر وسيشارك المرضى في مجموعة علاجية واحدة بدون دواء وهمي. وبعد ذلك، سينتقل المرضى إلى المرحلة 2أ من الدراسة وسيتم علاجهم بالدواء لفترة ممتدة. يستخدم البحث مجموعة واسعة من أساليب البحث السريرية والبيولوجية من أجل جمع معلومات عالية الجودة من شأنها أن تساعد في المراحل المتقدمة من البحث.
توضح الدكتورة إيلانا كوهين، مديرة التطوير بالشركة، أن "البحث تمت صياغته بمساعدة أفضل باحثي مرض التصلب الجانبي الضموري في العالم وبدعم منهم". "من الدراسات التي أجريناها على الأنظمة الخلوية وعلى الحيوانات وفي ضوء نجاح العلاج الرحيم لدى مريض التصلب الجانبي الضموري الذي تدهور مرضه بسرعة قبل العلاج واستقر لفترة تزيد عن عامين مع العلاج، نعتقد أن الدواء سيكون له تأثير مساهمة كبيرة وطويلة الأمد في علاج مرضى التصلب الجانبي الضموري."
إيران عوفاديا، الرئيس التنفيذي ومؤسس الشركة: "نلاحظ بارتياح افتتاح الدراسة السريرية لدواء يعمل بآلية اختراق، بعد النجاح في مواجهة جميع تحديات البحث قبل السريري وعمليات الموافقة التنظيمية المطلوبة لإجراء التجربة" . نحن نعتقد أن النجاح في هذه التجربة سيقودنا مباشرة إلى تجربة المرحلة 2 ب والتي، وفقًا لنتائجها، يمكن أن تشكل الأساس لموافقة التسويق من قبل إدارة الغذاء والدواء. ينشط الدواء عمليات الشفاء داخل الخلايا، وهي شائعة في عدد من الأمراض التنكسية العصبية، التي لها خلفية بيولوجية مماثلة، والتي لا توجد لها حاليًا استجابة طبية كافية، ونحن أيضًا نراقب علاج هذه الأمراض.
"هدفنا هو تحويل مرض التصلب الجانبي الضموري من مرض عضال إلى مرض مزمن. نحن نؤمن بالفكرة العلمية المبتكرة التي تقوم عليها تقنيتنا، وبالإمكانات التجارية الواعدة لتطبيقها. وقال روني فايفر، رئيس مجلس إدارة شركة Immunity Pharma، إن هناك حاجة كبيرة لأدوية فعالة في مجال أمراض التنكس العصبي وخاصة مرض التصلب الجانبي الضموري.
يعد التصلب الجانبي الضموري (ALS) من بين أخطر أنواع الحثل العضلي وغير القابلة للشفاء. يموت معظم المرضى في أقل من خمس سنوات من تشخيصهم. وذلك بعد أن تصاب عضلاتهم الحركية، المسؤولة أيضًا عن التنفس والتحدث والبلع، بالشلل واحدًا تلو الآخر.
افرات كرمي، الرئيس التنفيذي جمعية إسرائيل: "لقد رافقنا تطوير الدواء منذ المراحل الأولى، وساعدتنا منحنا البحثية في إجراء اختبارات قابلية التطبيق الأولى للدواء. نحن على اتصال وثيق مع الشركة ونراقب عن كثب التقدم المحرز في التطوير ونجاحه."
المزيد عن الموضوع على موقع العلوم:
