تغطية شاملة

خطوة أخرى على طريق علاج فقر الدم المنجلي

حصل الدكتور إيل هاندل من كلية علوم الحياة في جامعة بار إيلان على منحة كجزء من اتحاد أوروبي يبحث في إمكانيات علاج أمراض الدم بمساعدة التحرير الجيني

داء الكريات المنجلية. الصورة: موقع إيداع الصور.com
داء الكريات المنجلية. الصورة: موقع إيداع الصور.com

حصل الدكتور إيل هاندل من كلية علوم الحياة ومعهد تكنولوجيا النانو في جامعة بار إيلان على منحة كجزء من الاتحاد الأوروبي للتحرير الجيني. ستسمح المنحة البالغة حوالي 6 ملايين يورو للدكتور هاندل بتطوير أبحاثه لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا. الدكتور هاندل هو خبير دولي في التحرير الجيني واستخدام تقنية كريسبر (كريسبر) وضع استراتيجيات لعلاج الأمراض المتعلقة بالدم والجهاز المناعي. وكجزء من أنشطة الكونسورتيوم، ستقوم المجموعة البحثية بقيادة الدكتور هاندل بفحص دقة التحرير الجيني والتأكد من كفاءته ودقته وعدم تأثيره على المناطق غير المرغوب فيها من الجينوم..

فقر الدم المنجلي هو مرض الدم الذي يمثل 350,000 حالة جديدة في جميع أنحاء العالم كل عام. ويسبب فقر الدم الوخيم ونوبات الألم الشديد وزيادة خطر الإصابة بالعدوى وفقدان وظائف الأعضاء. ويؤثر المرض على الهيموجلوبين، المكون الرئيسي لخلايا الدم الحمراء، وينتج عن طفرة في جين بيتا جلوبين الذي يرمز لأحد البروتينات الرئيسية للهيموجلوبين. العلاجات الوحيدة المتاحة اليوم لعلاج هذا المرض هي زرع الخلايا الجذعية لنظام الدم من نخاع العظم لمتبرع سليم (طريقة محدودة بسبب عدم وجود متبرعين مناسبين)، وتقنيات العلاج الجيني التي هي في مراحل تجريبية و تعتمد على نقل الجين الطبيعي إلى الخلايا باستخدام الفيروس. تتيح العلاجات الأخرى المتاحة تقليل الأعراض والألم ولكنها لا تهدف إلى علاج سبب المرض. تشير البيانات المأخوذة من المرضى والعينات المأخوذة من الفئران النموذجية لمرض الخلايا المنجلية إلى أن الخلايا الجذعية في نظام الدم، والتي تعتبر مجموعة الخلايا المستهدفة في طرق العلاج الجيني، تتميز بحمل طفرة مرتفع وأضرار تأكسدية وحالة التهابية مزمنة. في سياق العلاج الجيني، من الضروري فهم الآليات الكامنة وراء الخلل الوظيفي للخلايا الجذعية المكونة للدم وتقييم تأثير أساليب تحرير الجينات عليها لضمان سلامتها وفعاليتها..

بعد أن علم بالفوز، أوضح الدكتور هاندل: "كجزء من أنشطة الكونسورتيوم، ستقود مجموعتي مجموعة عمل تتمثل مهمتها في فحص وتقييم فعالية وسلامة الأساليب المختلفة للتحرير الجيني التي سيعمل معها الكونسورتيوم. لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا." سيتم تعزيز المشروع، الذي يضم فريقًا متعدد التخصصات يتكون من ثمانية شركاء من سبع دول، بتمويل غير مسبوق في هذا المجال قدره 6,001,250 يورو من الاتحاد الأوروبي وتمويل مشترك قدره 917,485 يورو من أمانة الدولة السويسرية للتعليم والبحث والابتكار..

المزيد عن الموضوع على موقع العلوم: